米国FDAも遅ればせながら、LAMへのシロリムス使用承認

日本では関係各位のがんばりで、肺リンパ脈管筋腫症：LAMへのシロリムスについてその薬事承認後、２０１４年９月保険収載なされている
http://rapalimus.jp/general/

８９名の患者にてプラシーボ比較研究、１２ヶ月の治療期間、１２ヶ月の観察期間を経て
米国FDA承認されたという報告

FDA approves Rapamune to treat LAM, a very rare lung disease
http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm448523.htm


The U.S. Food and Drug Administration today approved Rapamune (sirolimus), to treat lymphangioleiomyomatosis (LAM), a rare, progressive lung disease that primarily affects women of childbearing age. This is the first drug approved to treat the disease.


主に女性の疾患で、TSC1遺伝子あるいはTSC2遺伝子の変異に起因するもので、異常な平滑筋様細胞が進展し嚢胞を形成、肺組織を破壊。世界で５００万名の罹患疾患と推定されている。


シロリムスのｍTOR阻害作用がその治療機序である
参考：Respir Med. 2010 Jul; 104(Suppl 1): S45–S58.