HFpEFは確立した治療薬剤が限られており、SGLT2iにてやっと臨床的アウトカム改善が確認されたと喜んでいるわけだが... 不相応な薬価ということになるのだろう、コスト効果からみればだめな薬剤となる
日本でも早急にコスト効果解析すべきだろう・・・まぁしないだろうな
Cost-effectiveness of Empagliflozin in Patients With Heart Failure With Preserved Ejection Fraction
Jimmy Zheng, et al.
JAMA Intern Med. 2022;182(12):1278-1288.
doi:10.1001/jamainternmed.2022.5010
キーポイント
疑問 駆出率が維持された心不全（HFpEF）患者に対するエンパグリフロジンの費用対効果は高いか？
所見 EMPEROR-Preserved試験の患者5988人を対象としたMarkovモデルを用いた本経済評価では、エンパグリフロジンの増分費用効果比は、獲得QOLあたり437 442ドルであった。この結果は、エンパグリフロジンの月額費用、QOLベネフィット、心血管死亡率に対する効果に最も敏感であった。
意味 エンパグリフロジンは、HFpEFの標準治療と比較して経済的価値が低いことが示唆されたが、これは主に死亡率に対する効果がないことと、QOLに対する効果が小さいことが原因である。
要約
重要性 EMPEROR-Preserved試験（Empagliflozin Outcome Trial in Patients With Chronic Heart Failure With Preserved Ejection Fraction）では、エンパグリフロジンはプラセボと比較して、患者報告による健康状態を改善しながら心不全による入院を著しく減少させることが確認された。駆出率維持型心不全（HFpEF）患者におけるエンパグリフロジンの長期的な費用対効果は、依然として不明である。
目的 HFpEF患者におけるエンパグリフロジンの費用対効果を推計すること。
デザイン、設定、参加者 2021年10月から2022年4月に実施したこの費用対効果分析では、EMPEROR-Preservedおよび公表文献から得られた治療効果、イベント確率、効用に関する推定値を用いてMarkovモデルを構築した。費用は、国内調査および価格設定データセットから算出した。QOLは、心不全に特化したQOL指標からインプットした。心血管死亡率に対する治療効果を考慮した解析と考慮しない解析が行われた。サブグループ解析は、糖尿病の有無、駆出率、心不全による健康状態への影響に基づいて行われた。EMPEROR-Preservedで観察された26ヵ月間のイベント発生率とエンパグリフロジンによるリスク低減をモデルで再現し、将来予測は患者の生涯にわたって行われた。
エンパグリフロジンまたは標準治療。
主要評価項目および評価方法 心不全による入院、生命年、質調整生命年（QALYs）、生涯コスト、生涯増分費用効果比。
結果 平均年齢72歳、NYHAクラスII～IVの心不全患者、左室駆出率40％以上の患者、合計5988名が解析に含まれました。
連邦供給スケジュール価格である1ヶ月327ドルで、エンパグリフロジンは標準治療と比較して0.06QALYsの増加と26257ドルのコスト増をもたらし、QALY獲得あたりのコストは437442ドルとなりました。
増加コストは、薬剤費29 586ドル、心不全による入院の減少による節約分3329ドルである。費用対効果はサブグループ間で同様であった。
結果は、エンパグリフロジンの月額費用、QOLベネフィット、死亡率効果に最も敏感であった。
価格を月額153ドルに引き下げ、有用性の増分を0.02とし、心血管死亡率を8％減少させると、エンパグリフロジンは中間価値の閾値である獲得QALYあたり180,000ドルになる。
メディケアパートDの月額はリベート後375ドル、リベート前511ドルであり、エンパグリフロジンは1QALY獲得あたりそれぞれ509 636ドル、710 825ドルと低価値にとどまることが示された。費用対効果の推計値は、心不全による入院の頻度や不利益の変動に対してrobustであった。
結論と意義 今回の経済評価では、現在の費用対効果のベンチマークに基づき、エンパグリフロジンは、HFpEFの標準治療と比較して、主に死亡率に対する有効性の欠如とQOLに対する有益性の小ささにより、低い経済価値を提供するものである。
