家族制カイロミクロン血症：APOC3ターゲット療法

Targeting APOC3 in the Familial Chylomicronemia Syndrome
Daniel Gaudet, et. al.
N Engl J Med 2014; 371:2200-2206December 4, 2014DOI: 10.1056/NEJMoa1400284

実質上は、極端な食事性脂質制限しか治療法のない、lipoprotein lipase (LPL)欠損にともなうカイロミクロン血症



 APOC3 messenger RNA (mRNA)の阻害剤、 ISIS 304801　にてAPOC3増加効果


TG　1406 mg/dL～2083 mg/dLの患者3名に投与


13週間後、血中APOC3濃度を71～90％減少し、TG値は56～86％減少
全患者では治療により 500mg/dL減少


これらの結果は、LPL-非依存経路でのAPOC3の鍵調整因子としての役割を示唆する。

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http://kaigyoi.blogspot.jp/2014/06/apoc3tg.html