ERSステートメント：COPD急性増悪管理評価のための臨床トライアルのコア・アウトカム・セット

 

BOX1 COPD増悪の管理を評価する臨床試験の中核となるアウトカムセット

1) 死亡

 a) いかなる原因による死亡

 b) COPD増悪による死亡

2) 治療の成功

3) 高次治療の必要性

 a) 現状の増悪に対する入院の必要性

 b) 増悪のための集中治療室への入院の必要性

4) 血液中の酸素と炭酸ガスの濃度（動脈血ガス濃度）

5) 患者が報告するアウトカム

 a) 息苦しさ

 b) 健康関連QOL（生活の質

 c) 日常生活動作

 d) 初期治療後の症状悪化度

6) 将来への影響

 a) 疾患の進行

 b) 将来の増悪

 c) 将来の入院

7) 安全性

 a) 治療による重篤な有害事象

 b) 耐性菌の発生

 c) 肺炎の発症

8）治療アドヒアランス

急性増悪はCOPDと診断された患者の約3分の1は少なくとも1回の中等度または重度の増悪を経験し、9～16％はさらに頻繁にこれらの事象を経験する。重要なことは、毎年、COPD患者の20人に1人、二次医療でCOPDをモニターしている患者の4人に1人が重度の増悪を経験、90日死亡率がおよそ15%になる。新しい維持療法により増悪の発生は減少したが  、その管理は最適とは言えず、何十年も変わっていない。。しかし、近年、増悪の複雑さと不均一性、およびその基礎となるメカニズムがますます理解されてきて、さらに、有望なバイオマーカーの臨床的検証は、増悪を管理するアプローチを変革する可能性のある精密医療介入の導入への道を開くものである。したがって、今後数年間は、精密医療介入を含む新規治療法を評価するために、臨床試験の数が増加することが予想される。

しかし、COPD増悪の管理に関する臨床試験の設計と実施は、方法論的・実際的な課題によって複雑になっている。関連性があり、比較可能で、明確に定義された、患者にとって重要なアウトカムを選択し、一貫して使用することは、重要な課題である。最近のメタ疫学研究では、COPD増悪試験で評価・報告されるアウトカム、アウトカムの定義、評価方法には著しい異質性があることが明らかにされた  。このため、最近の関連するシステマティックレビューやメタアナリシスでは、利用可能なエビデンスの確実性に限界があると報告されている。この問題に対処するため、欧州呼吸器学会（ERS）はこのタスクフォースを結成した。

1) to develop a core outcome set for clinical trials evaluating the management of COPD exacerbations. A core outcome set is an agreed minimum set of critically important outcomes that should be evaluated in all future trials in a specific area of healthcare, aiming to improve their quality and comparability [27].

2) To prioritise a single instrument for measuring each of the core outcomes. The core outcome measurement instruments describe how each of the core outcomes should be evaluated in clinical trials [28].

このプロジェクトのアウトプットは、世界的なマルチステークホルダーによるコンセンサスに基づくものであった。

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ERS statement: a core outcome set for clinical trials evaluating the management of COPD exacerbations

Alexander G. Mathioudakis, et al., on behalf of the DECODE-NET

https://erj.ersjournals.com/content/59/5/2102006

European Respiratory Journal 2022 59: 2102006; 

DOI: 10.1183/13993003.02006-2021

概要

COPD急性増悪の管理を評価する臨床試験では，多様なアウトカムが評価され，臨床的に重要なアウトカムや患者にとってより重要なアウトカムが省略されることが多い．我々は，臨床試験の質と比較可能性を向上させるために，増悪管理に関する今後のすべての臨床試験で評価することを推奨する，重要なアウトカムのコンセンサスベースの最小セットであるコアアウトカムセットを開発した．COPD増悪のアウトカムは、方法論的システマティックレビューと世界11カ国の患者86人への定性的インタビューにより特定された。5大陸88カ国から1063人（患者256人、医療専門家488人、臨床研究者319人）が参加した2回にわたるデルファイ調査により、最も重要なアウトカムを優先的に選定し、コアアウトカムセットに組み込んだ。1）主要評価項目の最終決定と、2）各評価項目の評価に使用する測定器の優先順位付けのため、世界規模の仮想コンセンサス会議が2回実施された。コンセンサスは、厳密な方法論に基づいたシステマティックレビューによって得られたものである。COPD患者の意見は、プロジェクトのすべての段階で考慮された。生存率、治療の成功、息切れ、QOL、日常生活動作、より高度なケアの必要性、動脈血ガス、疾患の進行、将来の増悪と入院、治療の安全性とアドヒアランスはすべて主要アウトカムに含まれた。選択されたいくつかの測定方法の検証と最適化のために、焦点となる方法論研究が推奨された。委員会は、優先されたアウトカムと関連する測定方法が、患者や医療専門家にとって負担になるとは考えなかった。

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