デュシェンヌ型筋ジストロフィー Eteplirsen：エクソン・スキッピング療法の効果確認

Sarepta Therapeutics Announces Eteplirsen Meets Primary Endpoint of Increased Novel Dystrophin and Achieves Significant Clinical Benefit on 6-Minute Walk Test After 48 Weeks of Treatment in Phase IIb Study in Duchenne Muscular Dystrophy
http://investorrelations.sareptatherapeutics.com/phoenix.zhtml?c=64231&p=RssLanding&cat=news&id=1741044


デュシェンヌ型（Duchenne muscular dystrophy, DMD）への6分間歩行ｐIIbトライアル

 RNAベースの薬剤で、 エクソン・スキッピング療法で新規ジストロフィン増加するもの






Eteplirsen 週1回投与、３０ｍｇ/ｋｇ、５０ｍｇ/ｋｇ、４８週間で、正常比較の４７％までジストロフィン陽性筋繊維増加
プラシーボ/後続遅延治療でも、統計学的に有意なジストロフィン陽性筋繊維正常比較の38.3％まで増加

エンドポイントの６分間歩行距離では、50mg/ｋｇ　４８週では、プラシーボ/遅延治療比較で ８９．４ｍ増加。



参考：
Duchenne型筋ジストロフィー症におけるexon-skipping 療法
信州大学医学部小児医学講座　樋口司
http://s-igaku.umin.jp/DATA/57_02/57_02_09.pdf