FDA安全性懸念：脂肪萎縮症治療薬：メトレプチンは全身型に有効だが、部分型への効果ばらつき、リンパ腫など悪性疾患プロモーター懸念

レプチン・アナログ：Myaleptは、日本でも｢メトレレプチン皮下注｣として承認されている。

リンパ腫や免疫欠乏といった副作用も注目され、FDA会合に先行し、文書公開
http://www.fiercebiotech.com/story/fda-raises-safety-efficacy-questions-bristol-myers-rare-disease-drug-metrel/2013-12-09

全身性リポジストロフィー患者についての記載では、インスリン抵抗性、HbA1cやTGに関して改善持続示された。一方、部分型（partial from）に関してはばらつきが多く、治療反応も多彩。

全身性リポジストロフィーと共に、TG血症・脂肪肝・糖尿病（他治療抵抗性）の部分型リポジストロフィーに適用拡大への道を探っている。

副作用としてリンパ腫のシグナルがあるが、これはJAK pathwayの活性化を生じ癌のプロモーターとなり得る可能性がある。
Risk evaluation and mitigation strategy (REMS) の評価判定により承認される？

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脂肪萎縮症：http://www.nanbyou.or.jp/entry/3358
　脂肪萎縮症は、糖尿病合併症や非アルコール性脂肪肝炎、肥大型心筋症などにより、平均寿命３０~４０歳とも言われる極めて予後不良な難治性疾患。

　皮下脂肪組織異常減少（脂肪萎縮症(lipoatrophy)）あるいは、増加する状態をリポジストロフィー(脂肪異栄養症)と総称するが、一般には、脂肪萎縮症をリポジストロフィ ーとするようだ。全身型と部分型、先天性と後天性に分類。レプチンとの関連性が示唆され、一部にメタボリックシンドロームの拡大解釈にモデルとしてい利用する研究者もいる。
　脂肪組織由来ホルモン欠乏が選択的脂肪組織減少を生じ、特に、食欲調整正・エネルギー調整重要ホルモン、レプチンが役割を果たしているとされる。レプチン欠乏は、hyperphagiaを生じ、結果的に、筋肉や肝臓などの異所性脂肪蓄積を生じさせる。そして重度インスリン抵抗性、糖尿病、高TG血症を生じる。

続発性の脂肪萎縮性糖尿病へ、レプチン使用したがってるのはよく分かる。