gene editing技術（遺伝子特異的部位修正）：AIDSウィルス抵抗性獲得

12名の患者の研究で、AIDSウィルス抵抗性とする遺伝子技術使用成功。


ペンシルベニア大学研究者たちの報告で、gene editingと呼ばれる技術、すなわち、遺伝子の特異的部位の修正


HIVが感染するために、免疫細胞が必要で、遺伝的変換することとで、ウィルス感染に対して、持続的に抵抗性を有するようになる。ターゲットは、CCR5。zinc-finger nuclease (ZFN)  により恒久的なCCR5遺伝子修正するもの


両親からCCR5変異を有するヒトは、白人の１％未満だが、HIV感染しないことが知られていた。



Gene Editing of CCR5 and HIV Infection
P. Tebas ,et. al.
N. Engl. J. Med.March 6, 2014

ZFN修正自己 CDR T細胞注入による、1例重篤な副作用 あり、これは輸血反応によるものと考えられる。
CD4T細胞数は1週時点で1517/mm³で、注入前448/mm³より明らかに増加。
循環末梢血単核球細胞8.8％、循環CD4T細胞の13.9％に組み込まれていた。
半減期　48週。
治療中断中、ウィルス血症再燃、CCR5修正細胞は、非修正細胞減少より減少率少ない。
HIV RNAは4名の内1名消失。多くの患者でHIV DNA減少。

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STAPの真偽に振り回される日本。TCR 再配列認めずって時点で、無価値確定のような・・・

その間にも、遺伝子治療は進化する・・・