リンパ脈管筋腫症(LAM): シロリムス+ヒドロキシクロロキン 第1相臨床治験

医師人生に一度遭遇するかどうかの疾患だが・・・専門医としては常に念頭に置くべき疾患でもあるLAM


難病情報センター | リンパ脈管筋腫症（LAM）（指定難病89）

オーファン/ドラッグとして承認されている：シロリムス
http://www.bmrctr.jp/lam/pdf/20140704_lam.pdf



autophagy inhibitorとしてのhydroxycholoroquine併用 phase 1臨床トライアル



Sirolimus and Autophagy Inhibition in LAM: Results of a Phase I Clinical Trial
Souheil El-Chemaly, et. al.
Chest. 2017. doi:10.1016/j.chest.2017.01.033

14名インフォームドコンセント
13名治療し、３つの治療コホートとしてヒドロキシクロロキン 200mgと400mgとエスカレートし、さらなる治療相として　400mg投与量まで
最頻副作用は粘膜炎、頭痛、下痢
薬剤重大副事象報告無し

セカンダリ・エンドポイントとして、24週後肺機能改善、48週後時点での肺機能減少改善

高用量治療相を個別検討し、FEV1、FVCは48週後jも安定、6分間歩行距離はベースラインに次第に復す状況