嚢胞性線維症治療薬 Kalydeco( ivacaftor) ：稀少疾患薬剤に関わる諸問題 ・・・補助金開発するも高額薬剤費請求

α１アンチトリプシン欠損症：患者向けパンフレット
http://t.co/SHDawOaGA

ATS2013で配布されているらしい

稀少疾患・薬剤には、公的補助が必要となるのは当たり前だろうが、結果的に、費用回収のため薬剤価格高額になることは、様々な弊害をもたらす。臨床的に成功したといえるらしいが、嚢胞性線維症薬剤は、その高額さゆえ、議論を巻き起こしているらしい。



Cystic Fibrosis: Charity and Industry Partner for Profit
By John Fauber, Reporter, Milwaukee Journal Sentinel/MedPage TodayPublished: May 19, 2013
http://www.medpagetoday.com/Pulmonology/CysticFibrosis/39217


Kalydeco( ivacaftor)は、Vertex Pharmaceuticalsによる上梓されている。
この薬剤は、Cystic Fibrosis Foundationから7500万米ドルの補助を得て開発し、さらに、税金からNIH補助金経由での多額の研究初期のコストが賄われ、薬剤ターゲットの遺伝子同定された経緯をもつ。
Kalydecoは、昨年、市場に出現し、高額な値段となった。

米国内に１２００名程度で、その４％のみ薬剤が役立つという代物
Vertex Pharmaceuticalsは、患者一人当たり１年に３０万７千米ドル課金している。


Cystic Fibrosis Foundationに、売り上げの縮小を要求。基金は権利を一部売却し、Vertex、ファイザー、Gnezymeによる商品開発の基金にまわされている。

投資側からみれば、それなりのリスクを覚悟して、投資している訳だから、利益への期待は当たり前ということになる。だが、価格は適正か？

医療業界にはさらに、ガイドラインなるものが存在し、一定の権威者たちが、その作成に深く関与し、利益相反に関わる事態を引き起こす可能性がある。


新薬開発は、ベンチャー・キャピタリストの役割、慈善事業との関連、公共からの投資に多くの問題を具有することになった。

Kalydecoは臨床的成功しているといえるが、今後、新薬開発に関わる、この関連性、議論が必要なところである。

慢性骨髄性白血病治療薬に関わり、専門家グループが、薬剤価格低下を要求する署名エディトリアルを公表している。

Price of drugs for chronic myeloid leukemia (CML), reflection of the unsustainable cancer drug prices: perspective of CML Experts
Experts in chronic myeloid leukemia

http://bloodjournal.hematologylibrary.org/content/early/2013/04/23/blood-2013-03-490003

今後ますます高価な薬剤が開発されるとともに、医療制度の破綻を促進する危険性もあり、適正価格とするべき方法が求められる。